الرأي العام
رئيس مجلس الإدارةد. تامر قبودانرئيس التحريرخالد طاحونمدير التحريريوسف قبودانرئيس مجلس الإدارةد. تامر قبودانرئيس التحريرخالد طاحونمدير التحريريوسف قبودان
بايدن: إذا صعدت إيران هجومها على إسرائيل فلن نقف مكتوفي...العاهل البحرينى: ندعم الجهود المصرية لوقف التصعيد وإقرار السلام بالمنطقةجوميز يتفادى إرهاق اللاعبين قبل مواجهة دريمز الغاني في الكونفدراليةعاجل.. الرئيس السيسي يدعو إلى وقف إطلاق النار في غزةروجينا تدافع عن ابنتيها: عملهما بالفن طبيعي.. وهما الأحق بالتمثيلأسعار العملات اليوم الأربعاء.. تذبذب طفيف بالبنوكحبس عاطلين تخصصا في سرقة الدراجات النارية بالدقهليةأردوغان يكشف حقيقة بيع تركيا معدات عسكرية إلى إسرائيلالرئاسة الفلسطينية تستنكر تصريحات مندوبة واشنطن بالأمم المتحدة حول العضوية...إسماعيل هنية يزور تركيا للقاء أردوغان نهاية الأسبوع الجاريالأوقاف تعلن موضوعات خطب الجمعة لشهر مايو المقبلالجيش الإسرائيلي يستعد لدخول رفح
صحة

أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال

الرأي العام

وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.

ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

الأغذية العقاقير الأميركية أورتشيرد ثيرابيوتكس المرض الوراثي النادر الاطفال الحبل الشوكي

صحة